2021年5月22日，在首屆基石藥業(yè)腫瘤精準(zhǔn)治療論壇暨泰吉華®中國上市會(huì)上，吸引了全球多位腫瘤臨床及科研領(lǐng)域的醫(yī)生，聚焦胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)和肺癌等腫瘤領(lǐng)域的治療現(xiàn)狀、前沿診療策略及治療解決方案等話題。

 

　　2021年3月31日，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式批準(zhǔn)泰吉華®（阿伐替尼片）上市，用于治療攜帶PDGFRA基因18號(hào)外顯子突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除性或轉(zhuǎn)移性胃腸間質(zhì)瘤成人患者。

 

　　2020年1月和9月，泰吉華®（阿伐替尼片）分別被美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）批準(zhǔn)用于治療攜帶PDGFRA外顯子18（包括PDGFRA D842V）突變的不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）的成年患者和治療攜帶 PDGFRA D842V突變的不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成年患者。

 

　　胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）：臨床治療手段需要突破

 

　　胃腸道間質(zhì)瘤是常見的胃腸、腸系膜、網(wǎng)膜和腹膜間質(zhì)性腫瘤，是消化道間質(zhì)腫瘤的常見類型，是發(fā)生于胃腸道的一種肉瘤。據(jù)估計(jì)，每年全球胃腸道間質(zhì)瘤發(fā)病率大概是有10萬例；美國每年約有5000例新發(fā)病例，中國每年約有3萬例胃腸道間質(zhì)瘤新發(fā)患者。其實(shí)，由于癥狀不明顯又缺乏特異性，胃腸道間質(zhì)瘤往往難以早期發(fā)現(xiàn)和被診斷，所以胃腸道間質(zhì)瘤的實(shí)際發(fā)病率有逐漸增高的趨勢。

 

　　PDGFRA和KIT中存在互斥的功能獲得性突變?yōu)槲改c道間質(zhì)瘤大多數(shù)的特征，原發(fā)胃腸道間質(zhì)瘤中，大概有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突變導(dǎo)致，這種突變是常見的PDGFRA外顯子18突變，這種突變多數(shù)和原癌基因KIT突變相關(guān)。

 

　　大多數(shù)胃腸道間質(zhì)瘤患者的年齡在50歲至80歲之間，治療選擇要考慮多種方面的因素，包括癌癥的類型和分期、可能出現(xiàn)的副作用以及患者的偏好和整體的健康狀況等。不過，胃腸道間質(zhì)瘤的標(biāo)準(zhǔn)治療選擇依然是手術(shù)和靶向治療，而化療、放射、栓塞術(shù)和消融術(shù)等其他療法則較為少用。

 

　　由于現(xiàn)有療法的獲益極為有限，PDGFRA D842V突變的胃腸道間質(zhì)瘤患者具有高度未被滿足的治療需求。