2021年3月18日，基石藥業(yè)靶向藥阿泊替尼片（avapritinib）上市申請（受理號：JXHS2000050、JXHS2000051 、JXHS2000052）辦理狀態(tài)在國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品注冊進度查詢結(jié)果顯示為“在審批”，有望于近日獲批上市。即將獲批的2個適應癥分別為：①四線不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者；②用于治療攜帶血小板衍生生長因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。

　　圖片來源：NMPA官網(wǎng)

 

　　胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）是一種間葉組織腫瘤，臨床上一般比較少見。它可以發(fā)生在消化道的任何一個部位，較為常見的部位通常通是胃和小腸。據(jù)了解，中國每年大概有1-1.5/10萬（1.4萬-2.1萬）新診斷的胃腸道間質(zhì)瘤患者[1]，大概90％胃腸道間質(zhì)瘤患者的致病因素與KIT或PDGFRA基因突變有關(guān)。

 

　　Avapritinib由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines開發(fā)，是一款KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑?；帢I(yè)2018年6月通過與BlueprintMedicines達成合作，引進了包括avapritinib在內(nèi)的3種藥物的大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益，BlueprintMedicines保留在其他地區(qū)的開發(fā)及商業(yè)化avapritinib的權(quán)利。

 

　　Avapritinib在2020年1月獲得美國FDA批準，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者，同時這也是一款在美國上市的針對PDGFRA外顯子18突變治療的靶向藥。

 

　　Avapritinib獲得美國FDA批準上市后，三個月的時間，基石藥業(yè)于2020年4月29日遞交了阿泊替尼上市申請獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）承辦，同年7月25日以“符合附條件批準的藥品”為由該申請正式納入優(yōu)先審評審批。

　　圖片來源：CDE官網(wǎng)

 

　　除此之外，基石藥業(yè)從Blueprint Medicines引進的另一款抗癌藥普拉替尼（pralsetinib）新藥上市申請也在國家藥監(jiān)局（NMPA）藥品注冊進度查詢結(jié)果顯示為“在審批”，有望近期獲批上市。

　　圖片來源：CDE官網(wǎng)

 

　　期待基石藥業(yè)的阿泊替尼獲批之后，可以為攜帶此種突變的胃腸道間質(zhì)瘤患者帶來希望。

 

　　參考文獻：

 

　　[1] 周巖冰. 胃腸道間質(zhì)瘤的診斷與治療現(xiàn)狀[J]. 中華普通外科雜志, 2017, 032(007):549-552.