國家藥品監(jiān)督管理局藥品審批中心（CDE）2021年2月23日顯示，由信達(dá)生物和馴鹿醫(yī)療合作開發(fā)的全人源 BCMA 嵌合抗原受體自體 T 細(xì)胞注射液（代號：IBI326/CT103A）正式納入「突破性治療藥物品種」，擬定適應(yīng)癥（或功能主治）為復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）。
 


　　圖片來源：CDE官網(wǎng)截圖
 
　　IBI326 是一種針對 B 細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的 CAR-T 細(xì)胞療法，以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體 T 細(xì)胞，CAR 包含全人源 scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜、4-1BB 共刺激和 CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域。
 
　　“IBI326 納入 CDE 突破性治療藥物程序，說明了這一款藥物在治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤中的潛力，希望這款藥物早日上市，并使更多的患者受益。”，信達(dá)生物醫(yī)學(xué)科學(xué)與戰(zhàn)略腫瘤部副總裁周輝博士表示。
 
　　“此次 CT103A 臨床試驗(yàn)納入 CDE 突破性治療藥物程序，有望加速這款藥物在中國的研發(fā)和審批速度，并能早些幫助到更多的患者。”，馴鹿醫(yī)療創(chuàng)始人兼 CEO 張金華表示。
   
　　多發(fā)性骨髓瘤屬于一種克隆性漿細(xì)胞異常增殖的惡性疾病，是血液系統(tǒng)惡性腫瘤的一種非常常見的惡性腫瘤。
 
　　針對多發(fā)性骨髓瘤患者的初始治療，常常采用的一線治療藥物包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)類藥物及烷化劑類藥物。對于大多數(shù)患者而言，常用的一線治療通常能夠使患者的病情進(jìn)入穩(wěn)定階段，但是也會有少部分的患者在初始治療的時(shí)候表現(xiàn)出原發(fā)耐藥，并且病情難以控制。多發(fā)性骨髓瘤一旦進(jìn)展為復(fù)發(fā)或者難治階段，這一類患者生存狀況就可能容易變得很差。因此，復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者仍存在未滿足的需求。